医学
礼来新药试验成功，显著降低遗传性心脏病风险
礼来公司(Eli Lilly)开发的一款试验性药物在一项中期试验中取得了振奋人心的成果。周日在一个重要的医学会议上公布的数据显示，该药物最高剂量能将一种遗传性心脏病风险因素的水平大幅降低。
具体来说，在接受了单次或两次400毫克最高剂量的lepodisiran药物治疗后，患者体内的脂蛋白(a)(即Lp(a))水平在六个月内平均下降了高达93.9%，效果远超安慰剂组。这项研究中，共有141名患者接受了400毫克剂量的药物，另有69名患者服用了安慰剂。
值得庆幸的是，试验过程中并未报告与该药物相关的严重不良事件。
来自克利夫兰诊所的资深心脏病专家、该研究的作者Dr. Steven Nissen医生在接受采访时难掩兴奋之情。他指出：“我们现在拥有的是一种只需极低频率给药，就能有效降低脂蛋白(a)水平的药物。” Dr. Nissen不仅在芝加哥举行的美国心脏病学会会议上展示了这些研究成果，相关发现也同步发表在了权威医学期刊《新英格兰医学杂志》上。
事实上，Lp(a)水平过高是一个不容忽视的健康问题。据估计，全球约有14亿人受此影响，仅在美国就有大约6400万人面临这种风险。礼来的lepodisiran只是目前正在研发的若干旨在治疗高Lp(a)药物中的一种。
与我们熟知的、可以通过调整饮食和服用他汀类药物来控制的“坏胆固醇”(低密度脂蛋白LDL)不同，Lp(a)主要由遗传因素决定，目前尚无获批的治疗方法，甚至很多人根本不知道自己体内这种物质水平偏高。
Lp(a)水平升高会显著增加心脏病发作、中风、主动脉瓣狭窄以及外周动脉疾病(动脉内脂肪斑块积聚)的风险。尤其值得关注的是，非洲裔人群罹患此风险的几率相对更高。
基于这些积极的中期结果，礼来公司已将lepodisiran推进至后期(即III期)临床试验阶段。
不过，Dr. Nissen也强调，虽然lepodisiran成功降低了一个心血管风险因素，但这并不等同于它能直接减少心脏病发作等实际心血管不良事件。要证明这一点，还需要进行更大规模的临床试验。
为此，礼来公司正在进行另一项III期试验，其核心目的正是要验证降低Lp(a)是否真的能够带来临床获益，即减少上述心血管事件的风险。Dr. Nissen透露，这项关键试验的患者招募工作预计将在今年内完成。
