医学
设计细胞“重启”免疫系统，治疗三种自身免疫疾病
一项小型试验中，研究人员利用设计的CAR T细胞“重启”患者免疫系统，用于治疗三种自身免疫疾病。然而，目前仍需观察这种疗法是否能在长期内发挥效果。
在早期临床试验中，科学家使用设计的免疫细胞，对患有不同自身免疫疾病的患者进行免疫系统的“重启”。
该试验采用嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法，这种疗法已成为治疗白血病等血液癌症的重要手段。
由于试验仅涵盖少数患者，且持续时间较短，目前尚无法判断这种疗法的长期效果。然而，患者血液中的疾病标志物显示，自身免疫过程已被暂时中止。
如果后续大规模、长期试验能证明该疗法的有效性，它可能会改变自身免疫疾病的治疗方式。
“我认为这会改变治疗红斑狼疮的标准方案，”研究共同作者、德国弗里德里希-亚历山大大学内科系主任Georg Schett博士说道。
单次输注或取代终身治疗
Schett在11月17日于华盛顿召开的美国风湿病学会年会上介绍了这一试验结果。这些发现尚未经过同行评审，也未在科学期刊上发表。
目前，红斑狼疮患者通常需要终生服用免疫抑制药物。相比之下，这种新疗法只需一次输注。Schett表示：“如果一次输注后无需再服药，你就完全摆脱了治疗。”
本次试验采用“篮式研究”方法，将患有不同疾病的患者纳入同一试验组，接受相同治疗。研究团队共治疗了15名患者，其中包括11名重度红斑狼疮患者、3名系统性硬化症患者和1名特发性炎症性肌病患者。
这些自身免疫疾病的症状各异，包括肌肉无力、皮肤增厚和肾功能衰竭。然而，这些疾病的共同点是，患者体内某一类B细胞发生异常，产生攻击自身组织的抗体。
从根本清除B细胞
通常情况下，B细胞与T细胞协作工作。T细胞能激活B细胞，同时直接杀死异常细胞。而最常见的CAR T细胞疗法通过基因改造患者的T细胞，使其能够更有效地识别并杀灭癌性B细胞。
在这次新试验中，研究团队为15名重度自身免疫疾病患者各注射了一次设计的CAR T细胞。这些CAR T细胞在体内迅速清除所有B细胞，包括健康和异常的B细胞。
治疗后7天，患者血液中的B细胞被完全清除。两个月后，所有组织中的B细胞也消失殆尽。到第三个月时，患者体内的B细胞群已完全重新生成，而且似乎都是健康的B细胞。
“就像按下电脑的重置按钮，”Schett解释道。“你清除一切，将系统关闭，然后重新启动。此时，异常的自身免疫B细胞不再出现。”
初步安全性良好
这项试验的主要目的是评估新疗法的安全性，而非其治疗效果。然而，血液中针对组织的抗体和T细胞水平等“替代”疾病指标显示已恢复正常。
此外，自输注以来，所有患者都已停止传统治疗，其中最长的已达11个月。
用于癌症治疗的CAR T疗法常见的副作用是“细胞因子释放综合征”，即治疗后机体出现严重炎症反应。但研究团队报告，这种反应在此次试验中并不明显。
研究团队计划在更大规模的试验中评估该药物的疗效，并对这些早期患者进行长期跟踪观察。Schett表示，这将为未来开发基于设计细胞的自身免疫疾病疗法提供重要依据。
本文译自 Live Science，由 BALI 编辑发布。