医学
试验揭示，新药研发成本可能远低于行业声称的水平
一项临床试验揭示了开发药物的真实成本可能远低于制药行业声称的数十亿美元。非政府组织呼吁药企透明化试验成本，并提供了工具包以促进更广泛的透明度。
医生们首次发布了一项重大临床试验的支出细节，显示出开发药物的真实成本可能远低于制药行业声称的数十亿美元。无国界医生组织挑战制药公司对试验成本的透明度，并表示试验成本一直笼罩在秘密之中。该组织的一项有关耐药结核病四药联合治疗的里程碑试验的账单为3400万欧元。
当前，有关新药研究和开发的估算范围从4000万欧元到39亿欧元不等。试验的高昂成本被用来证明新药物的高价格，但公司不公布其支出的总体情况或细分。无国界医生组织表示，这种不透明应该结束。它制作了一个供药物试验者使用的工具包，对支出的每一项进行分类，并允许在持续数年的过程中收集成本。
无国界医生组织的试验被称为TB Practecal，已经改变了患有耐药结核病的人们的前景，这种疾病有很高的死亡率，在一些国家由于仍有效的少数药物价格高昂而无法治疗。
无国界医生组织的医学总监、该试验的首席研究员Bern-Thomas Nyang'wa博士表示：“我们希望我们披露用于鉴定改进的耐药结核病疗法的临床试验成本，能够唤起其他公共和非营利组织的共鸣，并公开分享他们的临床试验成本，以确保医疗研发成本更广泛的透明度。”
他补充道：“我们鼓励临床试验赞助方和执行者尝试我们的透明核心工具包，并以此作为指南，促进成本数据的发布。虽然研发支出的透明度仍然大部分难以实现，但临床试验成本的透明度是向暴露医疗创新实际成本、建立未来不受高价制约的医药和医疗工具的一步转变。”
长期以来，两种抗微生物药物——异烟肼和利福平——一直是结核病的主要治疗药物。然而，它们的疗效不再像以前那样好。在中低收入国家，患有耐药结核病的患者的前景一直很暗淡。即使有替代药物，患者也必须定期服用整整一年。
贝达昆林是一种新型抗耐药结核病药物，具有与传统药物不同的作用机制，由强生公司开发，并于2012年成为美国食品和药物管理局40年来首个批准的结核病药物。但对于许多受影响最严重的国家来说，它的价格令人望而却步。长期以来，游说者一直在努力降低价格。研发成本是一个关键因素。最终，由学者揭示该药物是由公共资金开发的，其资金是私人投资的五倍。
无国界医生组织试验了一种包括贝达昆林在内的四种口服药物联合治疗耐药结核病。其成功导致世界卫生组织推荐使用这种联合治疗治疗利福平耐药结核病6个月。目前，该治疗在40个国家中使用。
无国界医生组织访问活动的政策顾问Roz Scourse表示：“推动降低拯救生命的结核病药物贝达昆林价格的全球运动证明，研发成本的透明度可以增加对医疗工具的获取，并帮助拯救更多的生命。”
“尚未证实但占主导地位的高价需要收回高研发成本的说法不能再继续成为一个没有证据支持的领域——这些信息是政策谜题的关键组成部分，可以为医疗产品的价格和谁能获得这些药物提供依据。”
本文译自 The Guardian，由 BALI 编辑发布。