生物制药行业面临着极高的临床失败率。自2000年代起，新药研发的失败率稳定在91%左右，反映出药物开发的极高难度与高昂成本。
在生物制药行业，有一个数据不仅困扰着业内人士，也让外界感到难以理解，那就是极高的临床失败率。事实上，医药行业面临的许多问题，无论是高昂的研发投入还是令人费解的定价策略，最终都可以追溯到这个令人心惊的数据上。没有哪个行业像制药业这样，在如此高的失败风险下运作。
根据一项整理了1960年代以来新药临床失败率的研究显示，尽管技术在不断进步，但临床开发的成功率并未实质性提升。数据显示，在1960年代，临床候选药物的失败率为90%。到了1970年代，这一数字微降至81%。1980年代是情况最好的时期，失败率为80%。然而进入1990年代后，失败率回升至88%。而在2000年代和2010年代，这一数字都稳定在91%左右。
1970年代和1980年代的数据引起了研究者的注意，那段时期的失败率相对较低。这可能是因为当时的药物研发正处于分子生物学时代的交替期，化合物更多是通过组织切片评估或动物实验中的表型筛选来确定的，而不是像现在这样依赖离体蛋白。此外，那个时代还有许多“低垂的果实”，一些经典的药物靶点在当时迎来了首次临床开发，从而诞生了一批划时代的药物，比如血管紧张素转化酶抑制剂和降脂药他汀类药物。
然而，通过“倒拨时钟”回到过去的研发模式是不切实际的。科学研究是一个不可逆的过程，那些容易被攻克的靶点早已被研究透彻，并转化成了市场上的成熟产品。现在的研究必须面对难度更高的挑战。在高血压、高胆固醇、二型糖尿病以及艾滋病和丙肝等领域，市场上已经存在大量有效的药物。新药如果想要成功，就必须证明自己比现有药物更优秀，这本身就是一道极高的门槛。
与此同时，那些依然缺乏有效治疗手段的疾病，比如阿兹海默症，之所以还没有被攻克，正是因为它们的病理机制极其复杂。研究人员必须去探索那些难以通过小分子药物调节的蛋白质通路。虽然近年来出现了许多全新的治疗手段，但这些尝试依然面临着巨大的失败风险，人们正在通过不断的挫折来学习如何应对这些新挑战。
我们可以想象一下，如果其他行业也面临91%的失败率会是什么景象。如果汽车行业生产的新车中，有91%无法开出工厂，或者航空工业研发的新客机中，有91%在耗费巨资建成后根本无法起飞，那是任何企业都无法承受的。即便是追求极致创新的餐厅，如果九成的创新菜品都被证明无法食用甚至有毒，也不可能生存下去。
正是因为这种极高的风险和不确定性，当一家药企终于开发出一款成功的、消费者愿意买单的产品时，他们必须争取获取最大的商业利益。因为谁也无法预料下一款成功的药物何时才会出现。这种九死一生的研发环境虽然让人感到压力巨大，但在目前的生物医药领域，依然没有更好的替代方案。