2025年3月，6岁女孩Mei在上海新华医院接受碱基编辑治疗后死于血栓性微血管病，事件从未公开。Science和Retraction Watch联合调查披露，猴实验全部出现中重度肝损伤，伦理委未审查，家属筹款86万美元最终仅医院被罚3600美元。
2025年3月，上海新华医院。6岁的Mei穿着画有卡通小熊的裤子蹦蹦跳跳走进医院大门，以为这只是一趟旅行。她不知道等待自己的是一项可能创造历史的实验：成为全球首个接受脑部导向基因编辑疗法的人。7天后，她死于血栓性微血管病。她的死亡从未对外公开。
Mei患有Snijders Blok-Campeau综合征，由CHD3基因单碱基突变引起，全球仅237例确诊。她的症状较轻，能说话、上学，按母亲Linda的说法，连幼儿园其他家长都未察觉异常。但父母Jason和Linda仍倾尽一切：从积蓄和亲戚处筹得86万美元，资助这场单人临床试验。
主导研究的是上海交大医学院松江研究院神经科学家仇子龙。这位普林斯顿博士后在顶刊发表过多篇论文，曾在2018年公开谴责贺建奎基因编辑婴儿实验"完全无视伦理原则"。他向家属承诺，新华医院这样的顶级机构可以确保不发生安全事故。
治疗原理并不简单：用AAV9病毒载体将碱基编辑器的双载体系统注入Mei脊髓液，试图修复脑神经元中的CHD3突变。为把编辑指令装进一个载体，团队不得不将其一分为二，分装两个AAV同时注射，需要两种病毒在同一个脑细胞内同时表达才能生效。德克萨斯大学西南医学中心基因治疗专家Steven Gray直言："我对双载体方法能达到足够编辑效率持怀疑态度。"
动物实验中的安全信号被系统性地忽视。四川合同研究组织PriMed的灵长类毒理报告(2025年2月17日)显示，全部4只猴子无论低剂量还是高剂量均出现中度至重度肝损伤。一只高剂量组猴子还出现肾损伤，高度疑似致命的血栓性微血管病。然而2025年1月，医院伦理委员会批准试验时，根本没有审阅这份报告。前Gelsinger试验负责人James Wilson指出，这些数据"本应触发更低剂量的额外研究来确定最大耐受剂量。"免疫抑制方案也仅用了泼尼松一种类固醇，未使用雷帕霉素等更强药物。
Nature论文存在更多争议。普渡大学生物化学家David Sanders评价猴脑切片的荧光染色效率数据"完全不可信"，缺乏对照样本意味着看到的可能只是背景染色。论文发表时删除家属遗传数据和致谢，也未披露临床试验中发生的死亡。Nature表示如果知情会慎重决策。
治疗7天后，Mei死于血栓性微血管病。医院伦理委员会认定死亡与治疗"确定相关"。但处理结果是：区卫生部门对医院罚款约3600美元，仇子龙未受任何公开处分。家属未获赔偿。大学回应称支付给研究人员的款项属于"研究服务费"，Nature论文"与你们资助的实验无关"。
家属最终决定公开，因为他们看到央视将仇子龙的研究称为"希望之光"，更多家庭计划联系他寻求治疗。他们要求撤销Nature论文"防止更多孩子受害。"
与此形成对照的是1999年美国Jesse Gelsinger案：大学被罚超50万美元，FDA暂停主要研究者人体试验资格5年，基因治疗领域全面整顿。斯坦福生物伦理学家Hank Greely指出："首次人体试验必须提及死亡风险。"
原文：https://www.science.org/content/article/exclusive-death-girl-chinese-gene-editing-trial-was-never-made-public