干细胞临床试验显示，83%的1型糖尿病患者在接受干细胞衍生beta细胞移植后半年内停用胰岛素注射。

1型糖尿病患者体内负责生产胰岛素的beta细胞被自身免疫系统摧毁，必须终身依赖外源性胰岛素注射维持血糖。两项独立临床试验的结果表明，干细胞技术正在改变这一困境。

Vertex Pharmaceuticals将胚胎干细胞衍生的beta细胞移植到12名患者体内，结果10人在六个月内完全停止了胰岛素注射，成功率83%。与此同时，中国研究团队走了一条不同的路径：他们将一名患者的脂肪细胞重编程为诱导多能干细胞，再定向分化为beta细胞，移植到腹肌下方。患者在术后第75天脱离胰岛素依赖，并至少保持了12个月。

这些治疗策略的核心在于利用干细胞的自我更新和分化潜能。1998年人类胚胎干细胞研究的启动，以及2007年山中伸弥和James Thomson分别独立发现的体细胞重编程技术，为这类治疗铺平了道路。诱导多能干细胞的使用还有一个独特的优势：使用患者自身细胞可以避免免疫排斥。

然而挑战依然存在。确保干细胞完全分化为功能性beta细胞、实现大规模安全生产以及防止免疫排斥仍是主要障碍。2025年一项研究展示了一种基因编辑策略：将经过基因修饰的细胞移植给1型糖尿病患者后，在不使用免疫抑制药物的情况下，移植细胞在12周内未引发任何免疫反应。该领域正站在从实验室走向临床的关键转折点上，但相关疗法仍处于实验阶段，尚未获得任何国家监管机构的批准。

本文译自 sciencealert，由 BALI 编辑发布。