原本用来治疗血癌的CAR-T细胞疗法正在数百项临床试验中用于自身免疫病，一次性回输可能重置错误的免疫系统。

Jan Janisch-Hanzlik在49岁时被多发性硬化折磨得几乎寸步难行。她从护士岗退到文职，不敢抱孙子孙女，担心随时摔倒。常规药物无效后，她打电话给内布拉斯加大学医学中心，一遍一遍地打，直到成为他们CAR-T试验的第一个患者。

CAR-T疗法最初为癌症而生。2017年第一款获FDA批准，用于一种侵袭性白血病。它的工作原理是把患者自己的T细胞提取出来，植入一段嵌合抗原受体(CAR)的DNA，让这些细胞变成追杀特定靶标的特种兵。最常见的靶标是B细胞。血癌中B细胞疯狂增殖，自身免疫病中B细胞错误地制造攻击正常组织的抗体。德国团队2021年首次在狼疮患者身上试用CAR-T，结果令人鼓舞。

2025年6月9日，Janisch-Hanzlik接受了治疗。化疗先清空免疫系统为工程细胞腾出空间，然后回输。她几乎没有副作用。几个月后，她不再需要双视专用眼镜，拐杖也扔掉了。快一年过去，她几乎不再摔倒，每天三小时的午觉也不需要了。她参观了科罗拉多大峡谷。当然，右腿仍然无力，脚底仍然麻木，偶尔找不出词。但医生告诉她，你是第一个，我们只能等着看。

科罗拉多大学的Amanda Piquet称之为游戏规则改变者。她主持的试验用单次CAR-T治疗了26名僵硬人综合征患者，16周后多数人行走更快，8人不再需要辅助设备，上次随访时全部26人都停用了免疫抑制剂。

风险不容忽视。最初癌症患者出现过危及生命的高烧、低血压和神经混乱。十几年下来医生已经学会管理这些反应，多数情况下是可逆的。化疗导致的免疫力低下会持续长达一年。更麻烦的是，FDA今年2月警告CAR-T可能导致继发性癌症，工程细胞本身恶变。对晚期癌症来说这个风险可以接受，对自身免疫病呢？答案仍在权衡中。好在下一代CAR-T已经在路上了，包括用mRNA替代DNA的版本，工程细胞会自行过期，消除了长期癌变风险。

本文译自 https://arstechnica.com/science/2026/05/a-revolutionary-cancer-treatment-could-transform-autoimmune-disease/，由 BALI 编辑发布。