日本率先批准两款iPS干细胞疗法商业化，分别针对帕金森病和心脏衰竭，标志着再生医学正式从实验室走向造福患者的新阶段。
2026年3月9日，再生医学领域迎来了一个里程碑。日本政府近日正式批准了两款突破性的干细胞疗法，用于治疗帕金森病和严重的充血性心力衰竭。这意味着，此前主要停留在实验室里的尖端技术，最快将在今年夏天送达患者手中。
这次获批的两款产品都是基于诱导多能干细胞(iPS)技术。这项技术由日本科学家 Shinya Yamanaka 发明，并因此获得了2012年的诺贝尔奖。简单来说，iPS细胞就像是身体里的“种子”，通过对成熟的细胞进行特殊处理，让它们重新回到生命最初的原始状态，从而能够根据需要分化成体内任何类型的细胞。
第一款获批的产品是住友制药(Sumitomo Pharma)开发的 Amchepry，专门用于治疗帕金森病。帕金森病是一种慢性的神经系统退行性疾病，目前全球约有1000万名患者。其病因是患者大脑中产生多巴胺的神经细胞逐渐消失，导致身体出现震颤、僵硬和运动障碍。现有的治疗手段大多只能缓解症状，却无法阻止病情本身的恶化。
在京都大学研究人员主导的临床试验中，科学家将健康捐赠者提供的iPS细胞转化为能够产生多巴胺的神经前体细胞，然后通过手术将其植入7名50到69岁的患者大脑中。在长达2年的观察期内，这些植入细胞没有产生明显的副作用，其中4名患者的运动能力得到了显著改善。
第二款获批的产品是由医疗初创公司 Cuorips 开发的名为 ReHeart 的心脏肌肉片。这种薄膜状的治疗物可以贴在衰竭的心脏表面，帮助心脏生长出新的血管，从而恢复部分受损的心脏功能。
值得注意的是，日本厚生劳动省这次给出的是一种“附带条件的临时许可”。《 朝日新闻 》解释说，这意味着在评估了安全性和初步疗效后，政府允许产品先行上市销售，而不需要像普通药物那样先完成漫长且昂贵的大规模临床试验。这种制度的设计初衷是为了让那些面临绝境的重症患者，能够更早地获得这种处于前沿的救治机会。
日本厚生劳动省副大臣上野健一郎在新闻发布会上表示，希望这些新疗法不仅能为日本患者带来希望，也能造福全世界。随着相关法律程序的推进，这些代表着生物技术巅峰的疗法将正式从科学论文走入现实生活的病房。
本文译自 ScienceAlert，由 BALI 编辑发布。
