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基因编辑显神威，成功修复致盲基因
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美国的科学家已经使用了基因编辑技术修复了一种会导致色素性视网膜炎的细胞遗传变异，这种变异是全世界年轻人致盲的首要原因。
研究者们利用了CRISPER技术修复受影响的细胞，这个过程也代表着科学家首次替换了从病人身上提取的干细胞中一种跟感知疾病相关的有缺陷基因。
他们的研究发表在《自然》上，具体介绍了研究者们如何从色素性视网膜炎患者皮肤上提取了样本。这种遗传疾病会导致视网膜退化，并且在10年内导致完全失明。
从皮肤样本中，研究者们在实验室培植出干细胞作为基因编辑的基础。CRISPER技术让科学家们可以将DNA中的单独成分挑出来予以替换，从而有效重新编辑基因序列。在这里，研究者们从患者身上提取了存在引发色素性视网膜炎变异基因的干细胞，然后使用CRISPER修复了这一缺陷。
因为CRISPER还不能被用于人体，因此这也是这里唯一所能做的。但是取得的成就已经说明在未来基因编辑技术可以在病患身上使用。根据研究者的介绍，如果被修复的干细胞发展成健康的视网膜细胞，它们可以被移植会患者身上。由于去除了基因变异，健康细胞可以恢复失去的视力。
哥伦比亚大学医学中心的眼科医师Stephen Tsang说：“我们的远景是根据每个人的情况量身打造治疗眼科疾病方案。我们还有一截路要走，但是我们相信CRISPER的首次临床应用一定是只要眼科疾病。我们已经展示了初期步骤的可行性。”
跟传统的器官移植不同，研究者们相信患者的身体可以接受基因编辑过的细胞，而不会产生免疫系统的排斥，因为被修复的细胞是从患者身上取出的。这意味着不用再为了抑制排斥反应而服用大量药物了。
研究者们说视力疾病将成为CRISPR技术第一个临床应用的领域。相比身体的其他部分，眼部手术较为容易实施，而且术后观察也较为方便，这都让眼睛成为理想的测试器官。来自艾奥瓦大学的团队成员Vinit Mahajan说：“视网膜疾病是研究干细胞疗法的完美模型，因为我们已经有了先进的手术技巧，可以精确地移植细胞。”
考虑到安全和伦理因素，在人类身上使用CRISPER技术编辑基因治疗失明尚需时日。但是科学家们很自信他们的概念验证已经展示了这个技术的光明前途。
Tsang说：“还有很多工作要做。在我们开展人类实验之前，我们要确保只是修改了唯一一处变异，对于基因组其他部分则保留不变。”
本文译自 sciencealert，由 许叔 编辑发布。