医学
帕金森新药取得突破性进展：减少疾病标志物
一种靶向清除 α-synuclein 蛋白聚集体的帕金森新药在早期临床试验中显示出疗效，有望减缓甚至阻止疾病恶化。
美国生物科技公司 Vaxxinity 研制的一种新型免疫疗法候选药物 UB-312 在早期临床试验中取得了积极成果。它是首个能降低脑脊液中 α-synuclein 蛋白含量的新疗法，标志着帕金森病治疗的重大进展，有望减缓甚至阻止疾病恶化。
尽管试验结果尚未发表并经过同行评议，但公司官员对此持乐观态度，认为这项研究成果意义重大。
Vaxxinity 公司联合创始人兼执行主席 Lou Reese 表示：“UB-312 项目让我们看到了改变帕金森病治疗和预防方式的可能性。这项研究发现表明 UB-312 有望改变帕金森病的治疗方式，为患者提供一种能延缓病程的改良疗法。未来并不遥远，今天的帕金森病患者或许很快就能看到希望。”
帕金森病是一种神经退行性疾病，会逐渐导致患者出现僵直、震颤和动作缓慢等症状。它是仅次于阿尔茨海默病的第二大常见神经退行性疾病，美国现有近一百万人被诊断患有帕金森病，预计到本世纪末这一数字将增加 20 万。
帕金森病的症状源于脑干附近对精细运动控制起间接作用的关键神经细胞死亡。虽然引发这种神经退化的初始因素仅与潜在的遗传和环境因素松散相关，但长达 25 年的研究强烈表明 α-synuclein 蛋白在帕金森病的进展中扮演着重要角色。
这种蛋白质负责调节神经元之间的交流，但一旦积累成不溶性团块，就会损害线粒体等细胞成分，破坏细胞的正常平衡。
Vaxxinity 公司的新型疗法使用抗体靶向这些有毒的蛋白团块，同时忽略溶解状态的蛋白质，让它们正常发挥功能。几年前进行的一项涉及 50 名健康志愿者的临床试验证明，该疗法总体安全，副作用相对轻微。
在最新一项针对 20 名帕金森病患者的随机双盲试验中，抗体被证明能特异性地结合聚集状态的 α-synuclein 蛋白。对接受 UB-312 治疗的患者进行脑脊液分析后发现，他们 α-synuclein 蛋白聚集物水平下降了 20%，而接受安慰剂的患者则下降了 3%。
针对脊液样本中检测到 UB-312 诱导抗体的患者进行的后续临床测试表明，清除蛋白质聚集物可能改善日常生活中必要的运动功能。
Vaxxinity 公司研究部门高级副总裁 Jean-Cosme Dodart 表示：“目前尚无治疗帕金森病病因的疗法，我们对这项靶向结合数据感到非常兴奋。这让我们确信我们正在针对合适的靶点，并且这种疗法在统计学和临床方面都对患者具有相关性。新的希望正在出现。”
该疗法能否成为一种安全有效的改善帕金森病患者生活质量的方式，还取决于后续更大规模的临床试验。对于未来几年将面临运动控制逐渐丧失的患者群体来说，即使是渺小的希望也意义重大。
本文译自 ScienceAlert，由 BALI 编辑发布。