医学
开创历史：碱基编辑技术治愈了一名少女原已无法治疗的癌症
The patient, Alyssa. (Great Ormond Street Hospital)
一种革命性的技术，治愈了少女本无法治愈的癌症。
患有白血病的艾丽莎，所有已知疗法在她身上都失败了。
因此，大奥蒙德街医院的医生使用“碱基编辑”来完成一项生物工程壮举，为她制造一种新的活体药物。
6个月后，已检测不到癌细胞指证，但艾丽莎仍在监控中，以防复发。
来自莱斯特的13岁的艾丽莎于去年5月被诊断出患有T细胞急性淋巴细胞白血病。
T细胞本应是守护者——寻找并消灭威胁——但对艾丽莎来说，它们失控了。
她的癌症是侵袭性的。 化疗，然后骨髓移植，都未能清除癌细胞。
剩下的唯一选项，就是让艾丽莎舒适地度过最后几天。
“最终我会死。”艾丽莎说。她的妈妈 Kiona 说，去年这个时候她一直害怕圣诞节，“那将是我们和她最后一次共度圣诞。” 她今年在一月份女儿13岁生日那天“痛哭失声”。
接下来发生的事情在几年前还是不可想象的，基因科学的惊人进步使之成为可能。
大奥蒙德街的团队使用了一种名为碱基编辑的技术，该技术出现于6年前。
碱基是生命语言的基础。有四种碱基——腺嘌呤 (A)、胞嘧啶 (C)、鸟嘌呤 (G) 和胸腺嘧啶 (T)——是我们遗传密码的字母表。正如字母表中的字母拼出具有含义的单词一样，我们DNA中的数十亿个碱基描述了我们身体的功能函数。
碱基编辑允许科学家仅改变一个碱基的分子结构，将其转换为另一个碱基并改变遗传指令。
庞大的医生和科学家团队使用该工具设计了一种新型T细胞，这种细胞能够追踪并杀死Alyssa的癌性T细胞。
他们逐步改造了捐赠者的健康T细胞。
第一轮碱基编辑禁用了T细胞靶向机制，因此它们不会攻击艾丽莎的身体；
第二轮去除了所有T细胞上的化学标记(名为 CD7)；
第三轮编辑，赋予T细胞一件隐形斗篷，可以防止细胞被化疗药物杀死。
基因改造的最后阶段，是指示人造T细胞去追索带有CD7标记的东西，这样它就会摧毁她体内的每一个本体T细胞——包括癌变细胞。
如果治疗有效，艾丽莎的免疫系统——包括 T 细胞——将通过第二次骨髓移植重建。
今年5月，艾丽莎决定成为第一个接受实验性疗法的人。
“她是第一个接受实验的患者。”伦敦大学学院和大奥蒙德街的 Waseem Qasim 教授说。
他说，基因操作是一个“发展非常迅速的科学领域”，在一系列疾病中具有“巨大潜力”。
艾丽莎一度很脆弱，易受感染，因为引入细胞既杀死了她体内的癌性T细胞，也攻击了保护她免受疾病侵害的T细胞。
但一个月后，她的病情有所缓解，并接受了第二次骨髓移植。
艾丽莎在医院住了16周，不能见她还在上学的弟弟，以防他把细菌带进来。
三个月后的检查再次发现癌症迹象，人们一度感到十分担忧。但最近的两项化验结果则清楚地显示，癌细胞消失了。
“这太疯狂了。我能有这个机会真是太棒了，我非常感激它，它也会在帮助其他人。”
她期待着圣诞节，在阿姨的婚礼上当伴娘，重新骑上自行车，回到学校，“做一些普通人的事”。
她的家人当然希望癌症永远不会复发，但无论如何，都很感激为革命性的技术他们争取到的时间。
作为临床试验的一部分，共有10位患者接受了这一疗法。艾丽莎是第一位，为我们带来了希望。
大奥蒙德街医院骨髓移植科的 Robert Chiesa 博士说：“这非常令人兴奋。显然，这是一个新的医学领域，我们可以重新引导免疫系统来对抗癌症，这很令人着迷。”
然而，这项技术只是触及了碱基编辑所能达到的目的的皮毛。
Broad Institute 碱基编辑技术的发明者之一大卫·刘博士告诉我，这项技术发明仅6年后，就开始进入临床，“有点超现实”。
刘博士说，“碱基编辑的应用才刚刚开始，成为这个人类基因编辑时代的一部分，让我感到很荣幸。”
https://news.yahoo.com/editing-revolutionary-therapy-clears-girls-002113324.html