医学
超越CRISPR的基因编辑技术
美国科学家新开发出了一种功能强大的基因组编辑技术，甚至具备超越当前CRISPR标准的精度和效率。
CRISPR-Cas9本身就是一项革命性的医学技术，奠定了基因编辑应用领域的现代基础，但人们长期以来一直担忧它的精确度问题。
特别是，许多人担心CRISPR-Cas9可能会不受控制的插入和丢失某些基因片段，最终引发遗传错误。
新系统被麻省理工学院Broad研究所和哈佛大学的发明家称为“主体编辑”，它引入一种新蛋白质来改变游戏规则：这种蛋白质可以对遗传靶标进行高精度编辑。
Broad研究所的基因组生物学家David Liu说：“分子生命科学的主要愿景是能够在任何位置精确地修饰基因组。没有任何其它工具允许我们在哺乳动物细胞中，以这种水平的多功能性和精确度进行基因编辑，而副产物又如此之少。”
新方法的基础是一种被称为逆转录酶的酶。CRISPR系统使用酶Cas9切割DNA链，从而插入其他遗传因子。
Liu实验室在2017年取得突破，使对DNA碱基对的单字母编辑成为可能，而无需替换掉整个代码段。现在，逆转录酶与Cas9携手共进，基因组编辑工具再获升级。
在主体编辑中，被称为pegRNA的引导RNA引导Cas9酶的修饰形式仅剪接DNA的单链(防止导致双链意外断裂)。
此后，逆转录酶直接将pegRNA中包含的已编辑遗传信息复制到目标基因组位点。化学生物学家Andrew Anzalone解释说：“随着新技术问世，基因编辑的多功能性就很快变得显而易见。”
系统的灵活性意味着，研究人员第一次可有效地将单个DNA“字母(A)，(C)，(G)和(T)”互换。这意味着与以前相比，现在可以直接编辑人类的坏基因。
“现在可以将镰状细胞贫血突变直接编辑回正常序列，并敲除导致泰晤士病的4个额外的DNA碱基，而无需切割完整的DNA链。” Liu解释说。
这是新的里程碑，但是考虑到技术的发展日新月异，研究人员强调，它仍处在有待完善的状态。
尽管如此，他们说，很显然，在扩大基因组编辑的理论和实际规模方面，这里存在大量的机会——从原理上说，将该技术已能够处理89％的人类病原性的遗传变异。
在商业上，成就也将是巨大的。尽管开发者将向研究人员授予非商业许可，但针对商业应用的专利系统，将为开发者带来丰厚的回报。
普林斯顿大学的遗传学研究者Brittany Adamson没有参与这项研究，他对《自然》杂志说：“现在还处于早期，但初步结果看起来不错。未来会有很多人使用它。”
详细内容请见《自然》杂志。
本文译自 sciencealert，由 majer 编辑发布。