FDA放宽基因疗法的患者年龄限制

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美国食品和药物管理局(FDA)在早前批准了美国首种基因治疗方案的治疗对象从原来的25岁以上的成年人扩展到25岁以下的青少年患者。

该方案是指由诺华公司开发的一种CAR-T疗法：Tisagenlecleucel(商品名为Kymriah)，可用于治疗复发性或难治性的前体B细胞淋巴细胞白血病。
该疗法的主要原理是使用患者自身的免疫细胞来针对性地消灭体内的癌细胞。具体来说，应用Tisagenlecleucel进行治疗的患者会被医生收集体内的T细胞，并送到制造商那里进行基因修饰在细胞表面插入靶向CD19受体的嵌合抗原受体(CAR)。等这些修饰好的细胞被送回来医院之后，医生将它们重新注入到患者体内，修饰过的T细胞将准确地消灭患者体内CD19阳性的血癌细胞。

FDA的生物制品评估和研究中心主任Peter Marks博士表示，Kymriah疗法适用人群扩展的批准填补了罹患白血病的青少年无法获得新型医疗技术治疗的空白。而且这项批准不是在这些年轻患者少得可怜的治疗方法里新增了一个可有可无的选项，而是提供了一个临床实验中证实有效且具有高存活率的治疗方案。
据悉，疗法的批准是基于63名复发或难治性前体B细胞淋巴细胞白血病的青少年患者参与的多中心临床试验结果。实验结果表明，在接受Tisagenlecleucel疗法治疗的3个月后，高达83％的患者症状得到了缓解。

Tisagenlecleucel疗法的临床实验中也观察到一些严重的毒副作用。
例如细胞因子释放综合征(CRS)：Tisagenlecleucel疗法中打进患者体内的CAR-T细胞的活化和增殖可能会引起的患者高烧和类似于感冒症状的全身反应，这些副作用警告会清楚地标明在疗法药物的盒子上。
为了减少副作用的影响，FDA连同批准更改使用人群的药物还有基因泰克公司生产的Tocilizumab(商品名Actemra)，使其可以用于治疗2岁以上的严重细胞因子释放综合征的患者。
这份批准同样是基于可靠的临床实验结果，实验中69％的患者在1或2剂量的Tocilizumab治疗下，2周内能完全消除细胞因子释放综合征引起的症状。

波士顿Dana-Farber癌症研究所美国血液学会会长肯尼思·安德森(Kenneth C. Anderson)博士在早前的声明中表示，我们现在已经证明通过利用患者自身免疫系统的能力来治愈癌症是完全有可能的，这给了白血病患者新生的希望，这次CAR-T疗法年龄限制的放宽更是一个新的里程碑，标志着血液类癌症治疗方式从传统化疗正式迈向了精密医学。
安德森补充说，CAR-T疗法的作用不能被夸大，这次批准其实只有少数青少年白血病患者能用的上，学界还需要充分的研究来覆盖更多的患者人群，并减少患者在治疗过程中的严重副作用，希望最终能将CAR-T疗法应用到血液癌症以外的疾病中去。

Tisagenlecleucel此次的批准还附带有风险评估和风险控制的政策，要求实施该疗法的医院和相关门诊部都要进行特殊的资格认证，参与开药、配药或给药的医护人员必须接受相关培训，以能辨识和处理如细胞因子释放综合征或休克等患者突发症状。

本文译自 CancerNetwork，由 原版时辰 编辑发布。