基因治疗帮助患有肌肉营养失调的狗狗

研究者已利用基因编辑逆转患有杜氏营养不良症(DMD，假肥大性肌营养不良)的狗狗的症状，DMD是一种肌肉萎缩和缩短寿命的疾病，影响5000分之1的男宝宝。

研究者在7月25日自然通讯杂志上的文章中称，狗狗在接受一次注射后接下来两年内一直接受症状的检查。

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大型哺乳动物的成功治疗是寻找人类DMD病患治疗方式的关键一步。

该团队称，这一成果“为人类临床测试铺平了道路”。

杜氏肌营养不良是由基因突变导致的，这种基因突变会干扰健康肌肉所需的抗肌萎缩蛋白的制造。

该国际团队研发了一种新型的基因转移治疗方法，能修复受影响狗狗体内的抗肌萎缩蛋白表达。

他们给狗狗注射了微小抗肌萎缩蛋白基因，这是一种压缩的抗肌萎缩蛋白基因，是人体内最大的之一。

由于这个基因较大，因此不可能将抗肌萎缩蛋白基因装到空的病毒中，然后传输修改基因到病人体内。

研究者称，接受了这个治疗的狗狗“在接下来两年多里表现出了肌肉功能的明显恢复，临床症状稳定。”

肯特大学的遗传学家Darren Griffin评论道：“这真是个非常激动人心的研究。”

“长久以来这个疾病都是基因治疗的对象，只希望有足够的赞助支持这一研究，使得能得到自然的结论，并最终进行完全的临床测试。”

杜氏肌营养不良是一种X染色体隐性遗传疾病，主要发生于男孩。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩，导致不便行走。大概在7岁到12岁时，会彻底丧失行走能力，通常到20多岁就会因为心肌、肺肌无力而死亡。针对该病，医学界尚无有效疗法。在大型哺乳动物上的这一成功实验将有助于推广到人类临床测试。

论文原文：doi:10.1038/ncomms16105

本文译自 phys，由 CliffBao 编辑发布。