CRISPR基因编辑工具能治疗遗传疾病了

科学家们首次成功地利用CRISPR基因编辑技术治愈了一只成年活体哺乳动物的遗传疾病。科学家们利用CRISPR基因编辑技术能够切掉有机体的某些DN□□段并用其它片段代替，达到重新编写有机体基因编码的目的。

在该研究中，美国的研究人员们利用CRISPR治愈了患有杜氏肌营养不良的成年白鼠，利用非致病性的腺病毒群(简称A□□)将基因编辑系统直接运输到小白鼠受影响的组织内。

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杜克大学的生物医学工程师Charles Gersbach表示：“最近利用CRISPR来纠正人类胚胎中的基因突变引发了很大的伦理争议。不过利用CRISPR纠正病人体内受影响组织的基因突变却没什么争议。这些研究只告诉了我们这个方法可行，实行到人类身上仍需不少努力。”

杜氏肌营养不良(DMD)是一种罕见的肌肉萎缩症，每5000名男性中就有一名会受到影响。这种疾病由基因突变导致，会损害身体产生抗肌萎缩蛋白(这种蛋白链负责将肌肉纤维与周围组织连接在一起)的能力。没有这种蛋白质的支持，身体内的肌肉就会开始萎缩。

大部分受到DMD影响的男性在十岁左右就必须坐轮椅，许多患者活不到二三十岁的时候。

虽然研究人员们早前曾利用电振动将CRISPR运输到人工培养的细胞中，但这样的方法并不适用于活体病人。幸运的是，现在有了其它方法。

Chris Nelson是研究人员之一，他表示：“基因编辑最大的一个障碍在于运载。我们知道修复特定疾病需要用到什么基因，但把基因编辑工具送到它们要去的地方却是个巨大的挑战。目前我们能用的最好方法是利用病毒，因为它们花了数十亿年的时间来学会将它们自身的病毒基因注射到细胞内。”

为了赋予病毒以基因编辑之运载工具之使命，研究人员们将病毒内的有害基因拿出，并注入他们想要用到病人组织上的治疗基因。

在这个研究中，研究人员们在肌萎缩蛋白基因的蛋白质编码区之一(被称作外显子)实施了这样的技术。

该团队让CRISPR系统剪掉了这个功能失调的外显子，提示身体的自身修复系统将剩下的基因缝合在一起，创造出了一个更短但功能正常的基因。

刚开始研究人员们只在一只雄性白鼠的左腿上实施这一疗法。有了抗肌萎缩蛋白的供应之后，小白鼠的左腿慢慢恢复了力气，研究人员们观察到这一现象之后将CRISPR/A□□结合物注射到了小白鼠的血液中。小白鼠身上其它部位也有了抗肌萎缩蛋白，包括心脏处。这很重要，因为心力衰竭往往是DMD病人死亡的原因之一。

虽然这一技术仍处于早期研究阶段，距离其应用到人体身上还有很长一段时间，不过研究人员们表示他们的研究将帮助我们走到那一步。该研究被发表在《科学》杂志上。

本文译自 Sciencealert，由 肌肉桃 编辑发布。