医学
史无前例：干细胞移植恢复多名患者视力
干细胞移植帮助多名角膜损伤患者恢复视力，为干细胞治疗开辟了新前景。
日本的一项临床试验首次通过干细胞移植显著改善了三名重度角膜损伤患者的视力。这项研究在干细胞领域具有开创性意义。
手术两年后，未发现严重安全问题，三位患者的角膜在外观上比以前透明得多。
研究共涉及四名受试者，他们均患有导致角膜瘢痕组织增生的疾病——称为角膜缘干细胞缺乏症(LSCD)。如果将角膜比作眼睛前方的“透明窗口”，角膜缘就像是“窗框”，将角膜连接到眼球的白色部分。这一框架中还储存着大量干细胞，像微小的“雨刷”一样，时刻准备替换磨损的角膜细胞，使角膜保持清晰透明。没有角膜缘干细胞的“守护”，视力会逐渐丧失。
目前，单眼患有LSCD的患者可以通过手术移除瘢痕组织，并移植来自另一只健康眼睛的角膜组织。然而，如果双眼都失去了角膜缘干细胞，则需要进行角膜捐赠移植。
全球约1270万人因角膜问题失明，但仅1/70的患者能够接受移植。即使能移植，移植物存活率也成问题，拒绝反应风险始终存在。
这时，诱导性多能干细胞(iPSC)展示了潜力。这些“万能”细胞可由人体任何细胞转化而来，经重新编程成类似胚胎的状态后可无限增殖，能够分化为各种人类细胞类型，包括角膜细胞。
2023年，美国研究人员宣布，他们成功使用角膜缘干细胞恢复了两名角膜损伤患者的视力，术后最长观察达一年。
如今，日本大阪大学医院的科学家更进一步，通过从健康人血液细胞提取的iPSCs，帮助患者恢复视力。在实验室中，研究人员将iPSCs诱导为角膜上皮细胞片(iCEPS)。在清除瘢痕组织后，这些细胞片被移植到患者角膜表面，并用隐形眼镜保护。移植后七个月，四位患者视力均有所改善。然而一年后，视力最差的39岁女性患者(4号)视力再次退化。
视力改善最明显的是1号和2号患者，分别为一名44岁女性和66岁男性。研究人员认为，3号和4号患者视力改善较差，可能是由于移植后的免疫反应引起的。除了激素类药物，患者未使用其他免疫抑制药物。
此前，研究人员曾利用患者自身皮肤的iPSCs恢复中心视网膜黄斑退化患者的视力，但这是首次在此类视力损伤中实现类似成果，且未使用患者自身细胞。虽然这些试验令人振奋，但此类手术仍高度实验性，且潜在风险较大。还需要大量研究来验证其安全性和有效性。
大阪大学医院团队总结称，“据我们所知，这项研究首次将iPSC衍生的细胞结构移植到患者角膜中，展现了未来治疗LSCD患者的潜力。”他们正计划开展多中心临床试验，以“在鼓舞人心的结果基础上进一步研究。”
本文译自 ScienceAlert，由 BALI 编辑发布。