@ 2024.02.24 , 07:04

用金粉治帕金森:纳米金药丸有望改善脑部代谢

含金纳米粒的口服药有望治疗帕金森和多发性硬化症,或能提升脑代谢、逆转神经损伤。

科学家正在探索一种含有金纳米粒的口服药物,它有望治疗帕金森病和多发性硬化症等神经退行性疾病。

名为 CNM-Au8 的实验药物在 II 期临床试验中取得了令人鼓舞的成果,它能够提高大脑代谢水平。

研究人员仍在评估该药物的安全性与有效性,但初步结果令人充满希望。这种药物含有悬浮的金纳米粒,可以穿过血脑屏障,改善神经元能量供应,防止其衰退。

来自德克萨斯大学西南医学中心的的神经学家 Peter Sguigna 说:“我们谨慎乐观地认为,这种策略能够预防甚至逆转一些神经功能障碍。”

帕金森病和多发性硬化症 (MS) 是神经系统疾病,其特征之一是大脑代谢缓慢。这会导致神经元能量不足,并积累有害毒素和不稳定的分子(自由基),从而损伤细胞。

CNM-Au8 旨在作为大脑的能量稳定器发挥作用。

这种材料的选择可能听起来炫耀,但金纳米粒晶体与我们用来制作戒指和项链的黄色金属大不相同。微小的酒红色斑点可以廉价合成并进行调整,使其快速进入细胞或穿过血脑屏障运送药物,使其成为理想的药物载体。

此类药物的潜在应用似乎无限,它们治疗神经退行性疾病的潜力令人兴奋,尽管目前的研究大多仍局限于动物试验。

CNM-Au8 是首批进入人类临床试验的药物之一。该药物经过特殊设计,可以为大脑提供一种对能量代谢和产生细胞燃料 (三磷酸腺苷 - ATP) 至关重要的辅酶。

这种辅酶可以存在两种形式:氧化型 (NAD+) 和还原型 (NADH)。这两种形式在脑内的比例对于维持代谢平衡至关重要。

帕金森和 MS 患者的 NAD+/NADH 比率异常低,是疾病状态的标志。

然而,在最近的临床试验中,当 13 名帕金森患者和 11 名 MS 患者每天服用 CNM-Au8 12 周或更长时间后,他们的基线 NAD+/NADH 比率平均增加了 10.4%。

考虑到一些研究估计平均人每十年 NAD+/NADH 比率下降约 0.5%,这是一个相对较大的治疗效果。

研究人员表示,这种改善理论上足以逆转神经退行性疾病的衰退,而不只是拖延它们。

在症状调查中,试验参与者在服用药物期间报告了“日常生活中运动体验有所改善”。

药物如何实现这一点仍然未知,但 CNM-Au8 的临床前研究表明,CNM-Au8 可以穿透血脑屏障,并“触发以 ATP 形式增加能量生成”。

在动物研究中,CNM-Au8 还似乎可以缓解一些 MS 的症状,例如修复包围神经元并使其更有效地传递信息的鞘的损伤。

UT 西南医学中心的 researchers 写道:“据我们所知,CNM-Au8 是唯一一种悬浮的金纳米晶体,既具有异常高的催化活性又具有非常低的毒性,目前正在开发作为治疗神经退行性疾病的疾病修正剂。”

II 期临床试验显示的潜在益处使研究团队做好了进行 III 期试验的准备。

该研究发表在《纳米生物技术杂志》上。

本文译自 ScienceAlert,由 BALI 编辑发布。

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