FDA批准首个可延迟I型糖尿病发病的药物

今天，FDA(美国食品和药物管理局)批准了Tzield(teplizumab-mzwv)注射液，用于延迟目前患有2期I型糖尿病的8岁及以上成人和儿童患者的3期I型糖尿病的发病。这是第一个被批准用于推迟I型糖尿病症状期发病的治疗方法。 

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FDA药物评估和研究中心糖尿病、血脂紊乱和肥胖部主任John Sharretts在一份声明中说：“今天对一种同类疗法的批准为某些高危患者增加了一个重要的新治疗选择。该药物有可能推迟I型糖尿病的临床诊断，可能为患者提供数月至数年的时间，而不需要承担疾病的负担。” 

I型糖尿病是一种当免疫系统攻击并破坏产生胰岛素的细胞时发生的疾病。诊断为I型糖尿病的人血糖升高，需要注射胰岛素(或佩戴胰岛素泵)才能生存，并且必须在一天内定期检查血糖水平。诊断后尽快开始注射胰岛素，但症状往往在第3阶段才出现。 

虽然这种疾病可以在任何年龄出现，但I型糖尿病通常在儿童和年轻人中被诊断出来。如果一个人的父母、兄弟或姐妹患有I型糖尿病，那么他患I型糖尿病的风险会更高，尽管大多数I型糖尿病患者没有家族史。

当患者检测出两种或更多与糖尿病相关的自身抗体，但血糖水平保持正常时，就会发生I型糖尿病的第1阶段。一旦血糖水平变得不正常，患者就会进入第2阶段，但往往仍然没有症状。然而，第3阶段是“临床诊断”的开始，诸如口渴和排尿增加、体重减轻、视力模糊和疲劳等症状开始出现。在某些情况下，这个阶段的病人会因糖尿病酮症酸中毒而住院，这可能会威胁到生命。

Tzield通过与某些免疫系统细胞结合来减缓第3阶段的发展。注射可使攻击胰岛素生成细胞的免疫细胞失活，同时增加帮助缓和免疫反应的细胞比例。Tzield通过静脉注射给药，每天一次，连续14天。 

在一项随机、双盲、事件驱动、安慰剂对照的试验中，76名2期I型糖尿病患者接受了Tzield的安全性和疗效评估。在试验中，患者随机接受Tzield或安慰剂，每天一次，通过静脉输注，为期14天。衡量疗效的主要标准是从随机化到发展为3期I型糖尿病诊断的时间。医生们在注射Tzield后平均51个月对病人进行了随访。接受Tzield的44名患者中，有45%后来被诊断为3期I型糖尿病，而接受安慰剂的32名患者中，有72%被诊断为3期糖尿病。 

接受Tzield的病人从随机到诊断为3期I型糖尿病的中间时间是50个月，接受安慰剂的病人是25个月。这代表着3期I型糖尿病的发展在统计学上有明显的延迟。 

Tzield最常见的副作用包括某些白血球水平下降(这可能导致感染风险增加)、皮疹和头痛。使用Tzield有警告和预防措施，包括预先用药和监测细胞因子释放综合症的症状的指南，这是一系列与T细胞免疫疗法有关的症状。 

此外，Tzied还伴随着严重感染的风险，一种叫做淋巴细胞的白血球水平下降，以及超敏反应的风险。患者需要在开始使用Tzield之前接受所有适龄的疫苗接种，并避免与Tzield同时使用活疫苗、灭活疫苗和mRNA疫苗。 

Tzield获得了该适应症的优先审评和突破性治疗认定。

本文译自 Popular Science，由 BALI 编辑发布。