@ 2016.01.31 , 23:00
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基因编辑显神威,成功修复致盲基因

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美国的科学家已经使用了基因编辑技术修复了一种会导致色素性视网膜炎的细胞遗传变异,这种变异是全世界年轻人致盲的首要原因。

研究者们利用了CRISPER技术修复受影响的细胞,这个过程也代表着科学家首次替换了从病人身上提取的干细胞中一种跟感知疾病相关的有缺陷基因。

他们的研究发表在《自然》上,具体介绍了研究者们如何从色素性视网膜炎患者皮肤上提取了样本。这种遗传疾病会导致视网膜退化,并且在10年内导致完全失明。

从皮肤样本中,研究者们在实验室培植出干细胞作为基因编辑的基础。CRISPER技术让科学家们可以将DNA中的单独成分挑出来予以替换,从而有效重新编辑基因序列。在这里,研究者们从患者身上提取了存在引发色素性视网膜炎变异基因的干细胞,然后使用CRISPER修复了这一缺陷。

因为CRISPER还不能被用于人体,因此这也是这里唯一所能做的。但是取得的成就已经说明在未来基因编辑技术可以在病患身上使用。根据研究者的介绍,如果被修复的干细胞发展成健康的视网膜细胞,它们可以被移植会患者身上。由于去除了基因变异,健康细胞可以恢复失去的视力。

哥伦比亚大学医学中心的眼科医师Stephen Tsang说:“我们的远景是根据每个人的情况量身打造治疗眼科疾病方案。我们还有一截路要走,但是我们相信CRISPER的首次临床应用一定是只要眼科疾病。我们已经展示了初期步骤的可行性。”

跟传统的器官移植不同,研究者们相信患者的身体可以接受基因编辑过的细胞,而不会产生免疫系统的排斥,因为被修复的细胞是从患者身上取出的。这意味着不用再为了抑制排斥反应而服用大量药物了。

研究者们说视力疾病将成为CRISPR技术第一个临床应用的领域。相比身体的其他部分,眼部手术较为容易实施,而且术后观察也较为方便,这都让眼睛成为理想的测试器官。来自艾奥瓦大学的团队成员Vinit Mahajan说:“视网膜疾病是研究干细胞疗法的完美模型,因为我们已经有了先进的手术技巧,可以精确地移植细胞。”

考虑到安全和伦理因素,在人类身上使用CRISPER技术编辑基因治疗失明尚需时日。但是科学家们很自信他们的概念验证已经展示了这个技术的光明前途。

Tsang说:“还有很多工作要做。在我们开展人类实验之前,我们要确保只是修改了唯一一处变异,对于基因组其他部分则保留不变。”

本文译自 sciencealert,由译者 许叔 基于创作共用协议(BY-NC)发布。


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TOTAL COMMENTS: 22+1

  1. 哥哥你拔萝卜
    @2 years ago
    3052895

    所以还是没有能拯救我JJ的基因对吗 那怕1毫米

    [28] XX [0] 回复 [0]
  2. 幕后煮屎者
    @2 years ago
    3052896

    转基因技术这次直接转人的啦,看反转的什么态度。

    [13] XX [0] 回复 [0]
  3. 扶风
    @2 years ago
    3052900

    科学的力量

    [14] XX [0] 回复 [0]
  4. 岑囧
    @2 years ago
    3052907

    看来美服提莫很猖獗啊!

  5. 3052910

    丁丁赛姿丁丁赛姿有救了

  6. 开你妹的玩笑
    @2 years ago
    3052915

    从此转基因人成为世界人口大国的一份子,因为不转不是…………

    [38] XX [1] 回复 [0]
  7. 艾尼路
    @2 years ago
    3052929

    从此有钱人可以活的更久了……

  8. GUSTAVO
    @2 years ago
    3052969

    CRISPR(Clustered regularly interspaced short palindromic repeats)

  9. 3052974

    不要为热评强行吐槽吧,说来只算是CRISPR一次实验室精确操作,离志愿者实验还差很远(伦理上和科学上

  10. 3052979

    最后地球人分裂为中立 原生 改造三大阵营

  11. 猫野冷夏
    @2 years ago
    3052986

    把大部分的CRISPR都写成了CRISPER是auto correction的锅吗⋯⋯

  12. 3052991

    @哥哥你拔萝卜: 女儿家家的要自己长JJ干嘛?用别人的就够了

  13. 3053003

    Welcome to a new age

  14. 毛少将
    @2 years ago
    3053015

    那么年轻的士兵们,请排队自觉的给长者续秒。
    现在可以把刀拿开了吗?

  15. 3053052

    大屌基因何在?

  16. 安敢在此饶舌
    @2 years ago
    3053065

    拯救jj,身高,心脏,长生

  17. 诺亚
    @2 years ago
    3053079

    网脱患者表示如果有视网膜再生的技术就好了_(:_」∠)_

  18. 龙傲天
    @2 years ago
    3053130

    @艾尼路: 又怎样,底层阶级也没有因此短寿上一秒

  19. 瓜人
    @2 years ago
    3053143

    美国MiT和加州大学系统正式展开crispr技术的专利大战,百亿美元/年的预期呢,真是名利双收啊

  20. 3053262

    类似于给个文件,算出MD5, 当然没有md5这么准确,很可能多个图像会有相同的Md5

  21. Amazinglife
    @2 years ago
    3054085

    哟,转基因人终于来了!千万不要吃转基因人哟,不然会blablabla。。

  22. 3054217

    美帝,掌握核心科技

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