@ 2018.11.18 , 16:00

帕金森新疗法:脑内植入新细胞

帕金森新疗法:脑内植入新细胞

老年人最容易患两种神经退行性疾病,一是阿尔兹海默症(老年痴呆),二是帕金森病。
帕金森病主要影响运动神经系统,引起不自主的震颤,还会导致肢体僵硬、动作迟缓、姿态不稳;另外也会造成认知、情绪障碍,甚至痴呆。目前的研究认为患者脑内缺少能够产生多巴胺的神经细胞。
确诊帕金森病后,剩余寿命为7-14年。且目前无治愈手段,只能延缓疾病发展。

日本的神经外科医生首次将“重编程”干细胞植入一名帕金森患者脑内。
他们改造了人类的普通细胞(但并不是该病人的),使其“穿越”回胚胎时期的状态,能够分化成任意种类的细胞。这种改造细胞被称为诱导多功能干细胞,这种改造技术曾获得2012年的诺贝尔奖生理医学奖。这是科学家第二次将这种干细胞用于临床。
日本京都大学的科学家们刺激这种干细胞朝神经细胞的方向分化,成为一种前体细胞,它们能够产生多巴胺。而帕金森患者脑内正缺乏产多巴胺的神经细胞。

2018年10月,京都大学附属医院的神经外科医生Takayuki Kikuchi,将240万个这种产多巴胺的前体细胞植入一名50多岁帕金森患者的脑内。在三个小时的手术中,Kikuchi的团队将细胞分别植入到12个位置上,这些位置就是已知的多巴胺活性中心。
此前,猴子实验已经证明这种产多巴胺细胞能够改善帕金森患者的症状。
“病人目前状态良好,没有发生严重的不良反应。”治疗团队将会持续观察6个月,到时如果没有并发症出现的话,将会向病人脑内再次植入240万个细胞。

干细胞科学家Jun Takahashi以及他在京都大学的同事们,负责将大学里储存的一批诱导多功能干细胞转化为产多巴胺的神经前体细胞。而这些干细胞是由匿名捐献者的皮肤细胞改造而来。
该团队计划在2020年末之前,用这种技术再治疗6名帕金森患者以评价其安全性和有效性。
Takahashi说道,在日本的再生医药快速审批制度下,如果实验顺利的话,他们就会有足够的把握在2023年将这种疗法推广给帕金森病人。“当然关键是结果到底如何。”

有趣的是,首次将诱导多功能干细胞应用于临床治疗的就是Takahashi的妻子。2014年,她将干细胞转化为视网膜细胞并用于眼病的治疗。

本文译自 nature,由译者 八角 基于创作共用协议(BY-NC)发布。


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