@ 2017.08.02 , 11:00
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基因治疗帮助患有肌肉营养失调的狗狗

研究者已利用基因编辑逆转患有杜氏营养不良症(DMD,假肥大性肌营养不良)的狗狗的症状,DMD是一种肌肉萎缩和缩短寿命的疾病,影响5000分之1的男宝宝。

研究者在7月25日自然通讯杂志上的文章中称,狗狗在接受一次注射后接下来两年内一直接受症状的检查。

基因治疗帮助患有肌肉营养失调的狗狗
credit: 煎蛋画师BC

大型哺乳动物的成功治疗是寻找人类DMD病患治疗方式的关键一步。

该团队称,这一成果“为人类临床测试铺平了道路”。

杜氏肌营养不良是由基因突变导致的,这种基因突变会干扰健康肌肉所需的抗肌萎缩蛋白的制造。

该国际团队研发了一种新型的基因转移治疗方法,能修复受影响狗狗体内的抗肌萎缩蛋白表达。

他们给狗狗注射了微小抗肌萎缩蛋白基因,这是一种压缩的抗肌萎缩蛋白基因,是人体内最大的之一。

由于这个基因较大,因此不可能将抗肌萎缩蛋白基因装到空的病毒中,然后传输修改基因到病人体内。

研究者称,接受了这个治疗的狗狗“在接下来两年多里表现出了肌肉功能的明显恢复,临床症状稳定。”

肯特大学的遗传学家Darren Griffin评论道:“这真是个非常激动人心的研究。”

“长久以来这个疾病都是基因治疗的对象,只希望有足够的赞助支持这一研究,使得能得到自然的结论,并最终进行完全的临床测试。”

杜氏肌营养不良是一种X染色体隐性遗传疾病,主要发生于男孩。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩,导致不便行走。大概在7岁到12岁时,会彻底丧失行走能力,通常到20多岁就会因为心肌、肺肌无力而死亡。针对该病,医学界尚无有效疗法。在大型哺乳动物上的这一成功实验将有助于推广到人类临床测试。

论文原文:doi:10.1038/ncomms16105

本文译自 phys,由译者 CliffBao 基于创作共用协议(BY-NC)发布。


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TOTAL COMMENTS: 5+1

  1. 商周知
    @9 months ago
    3523985

    变成高高狗🐶

  2. 文玩手串批发
    @9 months ago
    3524025

    对于这种科技文,只能说自己还算识字。

  3. 大好河山
    @9 months ago
    3524102

    太过份了,居然敢爆超载鸡的菊

  4. 游客3724
    @9 months ago
    3524498

    很喜欢这类文章,小编辛苦咯 ~

  5. 3524888

    5000分之1的男宝宝,这个概率很高啊。

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