@ 2017.02.19 , 15:00
23

CRISPR初显神威,基因手术让老鼠重现光明

[-]

据估计,65岁以上人群近十分之一出现老年黄斑病变(AMD)迹象,并且随着老龄人口增多而呈现增加的趋势。AMD常见于白人,会引起视点和盲点畸变而导致失明。韩国基础科学研究所基因工程中心的科学家们,使用CRISPR-Cas9对活鼠视网膜支撑组织进行了“基因手术”。该研究发表于Genome Research

最常见的会导致失明的视网膜病包括:幼儿的早产儿视网膜病变、高龄人群的糖尿病视网膜病变和AMD。这些疾病的患者,其血管内皮生长因子(VEGF)分泌水平异常之高。对AMD患者,VEGF使眼球内产生新血管,同时也导致流入眼球内的血液和其他体液泄漏,造成视网膜中心的黄斑受损。

注射抗VEGF药物是最常用的AMD疗法,但每年需要至少7次注射,因为患病的视网膜色素上皮细胞源源不断地产生过量的VEGF。基础科学研究所的科学家们相信,运用第三代基因编辑工具CRISPR-Cas9的基因疗法能够取代这些侵入式疗法。“注射药物治标不治本。通过编辑VEGF基因则能取得长期疗效,”基因工程中心主任KIM Jin-Soo解释道。

[-]

CRISPR-Cas9能够精确剪切和修正目标位点的DNA,Cas9 RNP是其改良版本,利用了预先组装的功能性酶。两年前,基础科学研究所的科学家们证明了Cas9 RNP能够进入普通细胞和干细胞并修改目标基因。这种预组装分子能快速起效,并在身体产生免疫应答之前降解。尽管有上述优点,但预组装分子的导入仍存在困难,限制了其在治疗方面的应用。

在该研究中,研究团队成功将CRISPR-Cas9注射进湿型老年黄斑病变老鼠眼内并局部修改了VEGF基因。他们发现注射法比用质粒导入效率更高。其次,该化合物仅过72小时后就降解消失。科学家检测了老鼠的基因组,发现CRISPR-Cas9分子只修改了VEGF基因而没有影响其他基因。新生血管区域减少了58%。此外椎体功能不良(一种可能的副作用)只存在了3天,并在一周后不再复发。

“这是一种非遗传性退化疾病的新疗法,”首尔国立大学教授KIM Jeong Hun指出,“我们证明了它在动物模型上的疗效,希望能进一步应用于临床前试验。”

本文译自 Science Daily,由译者 卤鸡爪子 基于创作共用协议(BY-NC)发布。


给这篇稿打赏,让译者更有动力
支付宝打赏 [x]
您的大名: 打赏金额:
已打赏蛋友(5): NVIDIA · 钟离鸿 · Wimpykid · 啼血 · Intel
4.7
赞一个 (22)

TOTAL COMMENTS: 23+1

  1. MontyPython
    @6 months ago
    3387464

    AMD躺枪,嘤嘤嘤嘤~。。。

  2. 宇智波煎蛋
    @6 months ago
    3387468

    这是专基因技术,这是西方国家用来残害中国人的,用了这种技术会断子绝孙的,要引进这种技术,先让领导们试试。(手动滑稽)

    [39] XX [20] 回复 [0]
  3. xuertowong
    @6 months ago
    3387470

    我现在倒是比较关心

  4. xuertowong
    @6 months ago
    3387471

    我现在倒是比较关心韩春雨

    [13] XX [1] 回复 [0]
  5. Surbowl
    @6 months ago
    3387475

    AMD显卡……

  6. 草莓大佬
    @6 months ago
    3387477

    说明NVIDIA不会出现这种症状

    [37] XX [0] 回复 [0]
  7. 3387479

    a卡到底做错了什么,

  8. 3387482

    Intel的软文。

  9. 3387483

    kim jeong hun 金正含?

  10. xxxxxxxxxxxxxxxxxx
    @6 months ago
    3387484

    煎蛋屏蔽了分享到社交媒体的功能吗

  11. 3387493

    这是AMD被黑的最惨的一次

  12. Sheldon
    @6 months ago
    3387510

    治疗白内障,莎普爱思

  13. 3387513

    这大概是amd被黑的最惨的一次。。。

  14. 3387516

    韩国学术造假比也很有害的,看后来发展

  15. Sardine
    @6 months ago
    3387578

    @宇智波煎蛋: 我想说CRISPR的最早发明人是国内科学家,而且国内外这个领域也很超前就是还没怎么应用到临床而已,别总拿那些阴谋论误导大众。

  16. 3387636

    @宇智波煎蛋: 领导说:试试就试试。然后领导不仅复明了,而且延寿了,继续统治国家100年不动摇。

  17. 3387688

    眼睛有的治了

  18. 3387767

    黑我大AMD

  19. Hentai怪蜀黍
    @6 months ago
    3387934

    这项技术是真的,之前美国有一例成功的例子。我本人非常期待这技术能早日普及到大众,因为我患有青少年黄斑病变,医生说我有7成几率在10到20年之后会失明。。希望各位蛋友每日补充足量视黄醇/叶黄素!

  20. alpha_boy
    @6 months ago
    3388255

    好像听说LED背光屏幕的光色偏蓝容易诱发这个病?前两年美国有用纳米机器人去除人眼球黄斑的实验。

  21. 老贰哥
    @6 months ago
    3388719

    有没有具体的文章之类的,感觉这个技术好流弊啊。

  22. 今天疯
    @6 months ago
    3389421

    @Hentai怪蜀黍: 哥们儿,挺住,基因治疗在眼部疾病的应用正在推进,我估计十年之内你的病就能有治疗方法了!

  23. 今天疯
    @6 months ago
    3389422

    @Hentai怪蜀黍: 我说的是成熟可靠的临床治疗方法,而不是这种实验方法。

发表评论


24H最赞