@ 2014.07.07 , 10:42

基因编辑技术,是福还是祸?

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以往只在科幻小说中出现的基因编辑技术,即将成为现实。

早在20世纪初,医学研究者就发现,某些疾病的诱因其实是基因缺陷。1909年,遗传学家 Archibald Garrod 就指出,一些家族中流传着“天生的新陈代谢紊乱”,与著名的“孟德尔遗传学说”不谋而合。受此激发,20实际40年代,George Beadle 和 Edward Tatum 在斯坦福大学研究发现了,各种新陈代谢酶与之相对应的基因片段,分离特定基因后,细胞就不能产生相应的酶。并由此获得了诺贝尔奖。数十年后,今天我们已经发现,基因突变可以导致的疾病有数千种之多。

如果某种疾病的起因是基因缺陷,那么治疗起来就有据可循:修复该基因。但具体治疗操作却不简单,因为编辑人类DNA的难度相当大。所以医学上采用了更加可行的方法,如果可行便用药物治疗。药物可以缓解遗传疾病带来的痛苦,但却不治本,患者需要终身服用药物。不过对某些遗传疾病而言,一般治疗方法效果也很明显,并且代价也不会太高昂。比如苯丙酮酸尿症,患儿只需在日常饮食中尽量少摄入苯基丙氨酸,几乎就可以避免所有并发症。然而,对很多遗传疾病而言,基本的治疗手段还是无法达到目标。因此,科学家们一直都在探索人类基因有效的编辑技术。

不过步伐却相当缓慢,而且一些大胆的尝试还大大挫败了医学界。1999年,18岁的 Jess Gelsinger 在接受一项基于病毒的基因疗法后,身体产生了严重的免疫反应。直到数十年后的2012年,欧洲才获批了第一项基因疗法,而这一疗法仍没通过美国食品和药物管理局的认证。

然而,最近几年,基因疗法似乎迎来了一股突如其来的春风。同是在2012年, 瑞典于默奥大学和加州大学伯克利分校的 Emmanuelle Charpentier 和 Jennifer A. Doudna 等研究者表示,可利用酿脓链球菌的 CRISPR/Cas9 酶实现基因编辑。而之前科学家们还发现,锌指核酸酶(2003年)和转录激活因子样效应物核酸酶(2011年)同样可以用来实现基因编辑。在这三大酶的帮助下,使人体基因精确编辑成为现实。它们无疑为遗传疾病探究领域注入了一支强心针。

它们同样可以革新基因疗法吗?最新研究表明,已经不再遥远。意大利圣拉斐尔生命健康大学和加州 Sangamo 生物科技公司前不久刚公布,可以利用锌指核酸酶,成功修复严重联合免疫缺陷症患者骨髓细胞基因。虽然研究者们没有将修正后的细胞再植入患者体内,但如果这项技术进入临床实验,这个程序比不可少。

另外,最近德国蒂宾根大学的研究者们,也成功修复了帕金森患者的细胞基因。过程中并没有使用患者的脑细胞,而是皮肤细胞,修复后首先培育成骨髓干细胞,再培育成神经细胞。采用锌指核酸酶技术修复GBA1基因中的片段,科学家们发现这些神经细胞的功能恢复了正常状态。表明,这一过程同样可以用于制作健康的细胞,再植入到帕金森患者的脑部。

这些研究并没有完全停留在实验阶段,锌指核酸酶基因疗法已经实现了HIV治疗的成功案例(也有巧合性)。而接下来基因疗法的目标将是 AIDS 和 白血病这类,因为这些带病细胞的相关基因更易清除,编辑甚至是再植入。而最新的 CRISPR/Cas9 技术,可以帮助实现身体其它部位细胞基因的编辑。据 MIT 报告,通过向血液注入 CRISPR/Cas9 酶,可以修复小白鼠肝脏细胞的基因。

基因修复技术成熟后,基因疗法的难题将越来越小。然而,如果技术成熟后被滥用会造成何种后果呢?科学家曾指出,即使对基因进行某种细微的改变,人体也会出现巨大的变化。比如,可以通过基因技术达到增强运动员的表现,改变人体的外貌特征的效果?防止生出来的小孩是同性恋,父母也可以通过改变自身基因来实现?这些科幻小说中的想象,可能不都是空想。毕竟,这项技术已经到来。

本文译自 psmag,由译者 claudio 基于创作共用协议(BY-NC)发布。


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