@ 2014.01.17 , 21:25

基因治疗新突破,眼疾患者的福音

近日一种创新性的基因治疗眼疾法引起了业内的广泛关注,只需要简单的给眼睛注射一针就可以帮助那些患有遗传性眼疾的病人恢复视力。该方法已经成功的帮助的两名病人摆脱即将失明的噩梦,预计在未来将会帮助更多年龄相关的失眠患者重见光明。


早期的研究表明该疗法可以帮助一些接近失明的人改善视力,有效的治疗无脉络膜症(一种由于CHM基因缺陷引起的视网膜感光细胞损失造成的疾病,这种疾病通常为双眼进行性发病,位于眼球后部的脉络膜会不断萎缩,直至完全消失引发失明)。

研究者称该方法对于普通的视网膜细胞损伤引起的失明也有很大应用前景。比如老年性黄斑变性,每年都有超过20万英国人受此影响,关键是没有办法防治,激光手术治疗以及药物治疗效果不是很理想。

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领导这项在牛津大学眼科医院进行的研究的 Robert MacLaren 博士表示到目前为止他对这项研究的结果相当的满意和兴奋。他在接受采访时表示:“我们现在还不能确定疗效是不是能够永久保持,但是在我们跟踪研究的两位病人中有一位已经持续了超过2年。老实说,我们都没有想到疗效会如此好。”

该研究由慈善组织 Fight for Sight 提供资金赞助,研究成果已经发表在最新一期的《柳叶刀》上。(The Lancet,影响因子高达39.06,被称作“医学界的Science, Nature)参与实验的六名病人志愿者都患有不同程度的无脉络膜症。每名病人都只有一只眼接受次治疗,这样可以随时与另一只眼对比疗效。实验中两名视力严重损伤的病人视力都得到了显著的改善,而另外四名此前视力退化还并不明显的志愿者的视力在试验期间也都得到了很好的保持。

实验中研究人员将一种携带特殊功能的 CHM 基因的无害病毒注入视网膜感光细胞中,它并不能直接替代那些损伤的细胞,不过 MacLaren 教授称它可以治疗那些“受伤”的细胞并保护正常细胞。本文译自 dailymail,由译者 老人爱怡 基于创作共用协议(BY-NC)发布。


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